多发性骨髓瘤的治疗方案解析

谈 琴

版次:A03  2025年02月18日

多发性骨髓瘤(Multiple Myeloma,简称MM)是一种涉及肿瘤性浆细胞的血液恶性肿瘤,属于浆细胞肿瘤的一种,其发病群体以老年人为主,发病率呈上升趋势,严重危害老年人的身体健康。多发性骨髓瘤具有高度的异质性,治疗难度较大,且目前还没有可以完全治愈的方法,但是通过积极的治疗和有效的管理,很多患者可以实现长期生存,甚至可以享受较高的生活质量。很多人对于多发性骨髓瘤缺乏了解,导致不能合理选择治疗方法,或是不能积极配合治疗,从而影响疗效。本文将为大家介绍多发性骨髓瘤的治疗方案,希望可以给此类患者提供帮助。

一、多发性骨髓瘤是怎么回事

多发性骨髓瘤是克隆浆细胞异常增殖的恶性疾病,这些恶性浆细胞异常增殖并分泌单克隆免疫球蛋白或其片段,导致相关器官或组织损伤,引发一系列临床症状。此类患者常见的症状包括骨病、贫血、肾功能不全、高钙血症以及继发淀粉样变性等相关表现,不仅影响骨骼系统,还可能累及全身多个器官,如肾脏、心脏、神经系统等,对患者的生命健康具有严重威胁。

多发性骨髓瘤主要依赖骨髓穿刺活检、影像学检查和血清学检查等进行诊断,根据国际骨髓瘤工作组(IMWG)的诊断标准,MM分为冒烟性骨髓瘤和活动性骨髓瘤,我们常说的多发性骨髓瘤一般指的是活动性骨髓瘤。诊断活动性多发性骨髓瘤需满足骨髓中克隆性浆细胞浸润≥10%或组织活检证明为浆细胞瘤,并至少有一种骨髓瘤相关事件或特征,如高钙血症、肾功能损害、贫血或骨病等。

二、多发性骨髓瘤的治疗建议

根据中国多发性骨髓瘤诊治指南的指导建议,对于新诊断多发性骨髓瘤的治疗建议主要如下。

1.高危冒烟型患者:针对高危冒烟型患者,除非是已经进入临床阶段,否则不建议提前干预,但应对患者的体征、病情进行严密监测。针对中低危型患者,建议定期检测和随访。

2.一般原则:对于高龄和肾功能不全患者,也并非移植的绝对禁忌证,如果患者年龄超过70岁,但全身体能状态良好,仍然可以将自体造血干细胞移植作为首选方案,但患者在移植前的含来那度胺的疗程数量不应超过4,尽量不使用烷化剂,有助于减少干细胞动员采集、造血重建延迟的风险。

3.适合移植患者的诱导治疗:对于适合移植的新诊患者,建议选择以蛋白酶体抑制剂联合免疫调节剂及地塞米松的三药联合疗法,如果因肾功能损害而不宜应用来那度胺,可使用沙利度胺、泊马度胺来替代。硼替佐米皮下使用有助于降低周围神经病变发生率,如患者因周围神经炎无法耐受硼替佐米,也可以予二代蛋白酶体抑制剂。诱导治疗也可以在三药基础上加上CD38单抗,可提高疗效,特别是微小残留病转阴率。

4.ASCT:诱导后主张进行早期ASCT,特别是对中高危患者更为重要,即使患者一线暂未选择ASCT,也建议在诱导治疗后先行干细胞采集冻存,以备复发后晚期移植所需。对于高危患者,可考虑在第1次移植后6个月内行第2次移植。对于高危患者,即使第1次移植后疗效已≥CR以上,也建议做第2次移植(即串联移植),串联移植是提前计划好的,在第1次移植后半年内进行的治疗方法,二次移植间不需要维持或诱导治疗。移植后是否需巩固治疗尚存争议,采用巩固治疗一般再用有效的诱导方案2至4个疗程,随后进入维持治疗。对于不做巩固治疗的患者,良好造血重建后可直接维持治疗。对于年轻具有高危预后因素且有合适供者的患者,也可以考虑诱导治疗后或在ASCT后行异基因造血干细胞移植。

5.不适合ASCT患者的诱导治疗:如果患者评估为健康或中等健康,可使用三药/四药联合方案;如评估为衰弱的患者,可先选择两药联合方案,待一般情况改善后再考虑增加药物种类,也可考虑增加CD38单抗。对于不适合ASCT的患者,如诱导方案有效建议继续使用有效方案8至12个疗程至最大疗效后进入维持治疗,或者以原方案持续治疗。

6.维持治疗:可选择来那度胺、硼替佐米、伊沙佐米、沙利度胺等,对于有高危因素的患者,建议采用联合方案进行维持治疗2年或以上。沙利度胺目前国际上不再推荐用作维持治疗,但因其价格便宜且有一定疗效,仍有部分国内患者应用。但对于高危患者不建议单独使用沙利度胺,对于周围神经炎严重不能耐受硼替佐米的患者,也可更换为二代蛋白酶体抑制剂。对于维持治疗的时间目前尚无定论,通常是建议不伴有高危因素的患者至少维持治疗2年,伴有高危因素的患者推荐持续维持治疗至疾病进展。

三、延长多发性骨髓瘤患者生存期的举措

对于多发性骨髓瘤患者,除了要积极治疗外,还可以通过以下措施延长生存期、提高生活质量。

1.个体化治疗:多发性骨髓瘤是一种高度异质性的疾病,不同患者的病情和身体状况都不同,为此制定个体化的治疗方案至关重要。患者应与医生密切合作,根据自身情况选择合适的药物和治疗方案。同时,定期复查并及时调整治疗方案也是为患者提高治疗效果的关键。

2.营养支持:大部分多发性骨髓瘤患者都会存在营养不良和消瘦等问题,为患者提供全面均衡的饮食和营养支持对于病情康复很重要,患者应在医生的指导下摄入足够的热量以及各种必需营养素,如蛋白质、维生素、矿物质等。对于存在吞咽困难或其他进食障碍的患者,可以考虑通过肠内营养补充品或静脉营养支持方式来保证营养所需。

3.运动康复:通过适量的运动可以帮助多发性骨髓瘤患者改善身体状况、增强免疫力。但由于该病患者常常存在骨质疏松和骨折等问题,所以在进行运动时应特别小心。建议大家在专业康复师的指导下做适量的有氧运动、力量训练以及平衡训练等。

总而言之,多发性骨髓瘤是一种严重的血液恶性肿瘤,很多患者通过积极的治疗和有效的管理,可以实现长期生存。本文为大家科普了多发性骨髓瘤的治疗方案,希望这些信息可以为患者及家属提供有价值的参考与指导。

(作者单位系安徽省泾县医院)